Церделга - елиглустат

Шта је Церделга - елиглустат и за шта се користи?

Церделга је лек који је индициран за дуготрајно лечење одраслих пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1. Гауцхер-ова болест је ретки наследни поремећај у коме се примећује недостатак ензима званог глукоцереброзидаза (која се назива и бета-глукозидазна киселина). У нормалним условима метаболише се маст која се назива глукозилцерамид (или глукоцереброзид). У недостатку ензима, масти се депонују у телу, обично у јетри, слезини и костима. Типични симптоми болести су резултат: анемија (низак број црвених крвних зрнаца), умор, склоност модрицама и крварењу, повећање слезине и јетре, болови у костима и преломи. Церделга се користи код пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1, која је облик који нормално утиче на јетру, слезину и кости. Користи се код људи који га метаболишу нормалном брзином (тј. У такозваним 'средњим' или 'екстензивним' метаболизаторима) или спорије ('спори метаболизатори'). Будући да је број пацијената са Гауцхеровом болешћу низак, болест се сматра „ретком“, а Церделга је 4. децембра 2007. означена као „лек сироче“ (лек који се користи у ретким болестима). Церделга садржи активну супстанцу елиглустат.

Како се користи Церделга - елиглустат?

Церделга је доступна у облику капсула (84 мг) за узимање на уста. Лек се може набавити само на рецепт, а лечење треба започети и надзирати лекар са искуством у лечењу Гауцхерове болести. Пре почетка лечења леком Церделга потребно је извршити тест како би се утврдило колико брзо се лек метаболише у телу пацијената (тј. Да би се утврдило да ли се ради о лошим, средњим или великим метаболизаторима). Лек се не сме давати пацијентима који га метаболишу веома великом брзином (тзв. "ултра-брзи метаболизатори") или појединцима чија способност метаболизма лека није позната или код којих брзина метаболизма није утврђена у одређеном тесту. Препоручена доза Церделге је једне капсуле два пута дневно код пацијената са „метаболичком активношћу у границама нормале“ (средњи или опсежни метаболизатори). Код пацијената чије тело споро метаболише лек (слаби метаболизатори), препоручена доза је једна капсула једном дневно. За више информација погледајте упутство за употребу.

Како функционише Церделга - елиглустат?

Активна супстанца у Церделги, елиглустат, делује тако што блокира деловање ензима укљученог у производњу глукозилцерамида. Пошто је накупљање ове масне супстанце у органима као што су слезина, јетра и кости одговорно за симптоме Гауцхерове болести типа 1 , смањење његове производње помаже у ограничавању његове акумулације у овим органима, који стога боље функционишу.

Какву је корист Церделга -елиглустат показао током студија?

Церделга се показала ефикасном у лечењу Гауцхерове болести у две главне студије. У првој студији, која се углавном бавила смањењем величине слезине, учествовало је 40 претходно нелечених пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1. Лечени елиглустатом имали су просечно смањење величине слезине за 28% у поређењу са повећањем од 2% код пацијената лечених плацебом (лажним третманом) девет месеци након третмана. Пацијенти лечени Церделгом такође су показали побољшање у другим знацима болести, укључујући смањење величине јетре и повећање нивоа хемоглобина (протеин у црвеним крвним зрнцима који преноси кисеоник по телу). Ефикасност Церделге је такође доказана у другој студији која је обухватила 160 пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1 који су претходно били лечени одсуством надомјесне ензимске терапије и чији су симптоми били испод Неки пацијенти су лијечени Церделгом, док су други лијечени замјенском ензимском терапијом. Ова студија је открила да је, након годину дана лечења, болест остала стабилна код 85% испитаника лечених Церделгом у поређењу са 94% пацијената који су наставили терапију замене ензима.

Који је ризик повезан са Церделга - елиглустат?

Најчешћи нежељени ефекат код лека Церделга (који се може јавити код више од 1 на 10 особа) је пролив, који погађа приближно 6 на 100 пацијената. Већина нуспојава је блага и пролазна. За потпуну листу нуспојава откривених уз лек Церделга, погледајте пакет летак. Церделга се не сме узимати у комбинацији са одређеним лековима који могу ометати способност тела да је разгради, јер ово ометање може утицати на ниво Церделге у крви.За потпуну листу ограничења погледајте упутство за употребу.

Зашто је Церделга - елиглустат одобрен?

Одбор Агенције за лекове за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Церделге веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ. Церделга се показала ефикасном у побољшању симптома болести. већина претходно нелечених пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1, као и за одржавање стабилне болести код већине пацијената који су претходно били лечени надомјесном ензимском терапијом. није реаговао оптимално након годину дана лечења. За ове пацијенте треба размотрити друге могућности лечења. Прогресију болести треба периодично пратити код свих пацијената који пређу са терапије. Заменски ензим Церделга Што се тиче безбедности, иако су нуспојаве биле углавном благе и пролазне природе, ЦХМП је препоручио даље испитивање дугорочне сигурности лијека.

Које мере се предузимају да би се обезбедила безбедна и ефикасна употреба Церделга - елиглустата?

План управљања ризиком је развијен како би се осигурало да се Церделга користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, сажетак карактеристика производа и упутство за употребу за Церделга су додане безбедносне информације, укључујући одговарајуће мере предострожности којих се морају придржавати здравствени радници и пацијенти. Осим тога, компанија која продаје Церделгу обезбедиће лекарима и пацијентима образовне материјале како би се осигурало да се само људи са Гауцхеровом болешћу типа 1 лече Церделгом и да се лек не користи у комбинацији са другим лековима који могу значајно променити нивое у крви. Сви пацијенти којима је преписана Церделга добиће картицу упозорења. Компанија ће такође водити регистар пацијената лечених Церделгом како би проценила дугорочну безбедност лека. Додатне информације могу се наћи у сажетку плана управљања ризиком.

Више информација о Церделга - елиглустат

Дана 19. јануара 2015. Европска комисија је издала „Ауторизацију за стављање лека у промет“ за Церделгу, која важи у целој Европској унији. За више информација о терапији Церделгом, прочитајте упутство за употребу (укључено у ЕПАР) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Сажетак мишљења Одбора за лекове-сирочад за Церделгу доступан је на веб страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лекови / Ознака ретких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 01-2015.

Подаци о Церделга - елиглустату објављени на овој страници могу бити застарјели или непотпуни.За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.