Шта је Реплагал?
Реплагал је раствор за инфузију, који садржи активну супстанцу агалсидазу алфа.
За шта се користи Реплагал?
Реплагал се користи за лечење пацијената са Фабријевом болешћу, ретким наследним стањем.
Пацијенти који пате од ове болести имају недостатак ензима алфа-галактозидазе А. Овај ензим нормално разлаже липидни глоботриаосилцерамид (Гб3). Ако недостаје овај ензим, Гб3 се не може разградити и накупља се у ћелијама, на пример у тим ћелијама бубрег.
Пацијенти са Фабријевом болешћу могу имати широк спектар симптома, који укључују озбиљна обољења, попут отказивања бубрега, срчаних проблема и можданог удара.
Будући да је број пацијената са Фабријевом болешћу мали, ова болест се сматра „ријетком“, а Реплагал је 8. августа 2000.
Лек се може купити само на рецепт.
Како се користи Реплагал?
Реплагал се мора примењивати под надзором лекара који је специјализован за лечење Фабријеве болести или других наследних метаболичких болести. Даје се као интравенозна инфузија од 0,2 мг / кг телесне тежине током 40 минута сваке 2 недеље.Учинак лека Реплагал дат деци испитиван је у неким студијама и стога је предложено да се Реплагал може користити код деце од 7 до 18 година у истој дози. Пацијенти са тешким бубрежним проблемима имају слабији одговор на лечење. Реплагал је намењен за дуготрајну употребу.
Како функционише Реплагал?
Реплагал је ензимска супституциона терапија, терапија која пацијентима обезбеђује ензим који им недостаје.Реплагал је намењен замени хуманог ензима алфа-галактозидазе А, који недостаје људима са Фабријевом болешћу. Активна супстанца у Реплагалу, агалсидаза алфа, копија је хуманог ензима произведеног методом званом „технологија рекомбинантне ДНК“: ензим прави ћелија која је примила ген (ДНК) који га чини способним за производњу ензима . Овај заменски ензим промовише разградњу Гб3 спречавајући његову акумулацију у ћелијама.
Како је проучаван Реплагал?
Реплагал је проучаван у две клиничке студије које су обухватиле укупно 40 пацијената мушког пола. Реплагал је упоређен са плацебом (лажни третман); у једној студији је измерен његов утицај на бол, док је у другом испитиван утицај на елиминацију Гб3 из леве коморе (миокарда), а спроведено је и испитивање на 15 пацијената (носиоца).
Реплагал је такође проучаван код 24 деце старости између 6 и по до 18 година.
Какву је корист Реплагал показао током студија?
Након 6 месеци терапије, Реплагал је значајно смањио бол код лечених пацијената у поређењу са онима који су примали плацебо (лажни третман). Реплагал је произвео просечно смањење масе леве коморе за 11,5 г, док су пацијенти лечени плацебом доживели повећање од 21,8 г. Ови резултати указују на то да се симптоми болести побољшавају или да болест остаје стабилна. Код жена, ефекти су били упоредиви са резултатима виђеним код мушкараца. Деца која су примала 6 месеци Реплагал третмана нису показала повећање срчане масе и ниво Гб3 у крви се смањио.
Који је ризик повезан са леком Реплагал?
Најчешћи нежељени ефекти (виђени у више од једног од 10 пацијената током студија) узроковани су инфузијом, а не самим леком. То су углавном зимица, главобоља, мучнина, пирексија (грозница), црвенило лица и умор ( умор), који генерално нису озбиљни. Други врло чести нежељени ефекти укључују бол и нелагоду. Нежељени ефекти пријављени код деце слични су онима код одраслих. За потпуну листу нежељених ефеката пријављених код лека Реплагал, погледајте упутство за употребу .
Пацијенти који узимају Реплагал могу развити антитела (протеини настали као реакција на Реплагал, који могу нарушити лечење).
Реплагал се не сме користити код људи који могу бити преосетљиви (алергични) на агалсидазу алфа или друге састојке лека.
Зашто је Реплагал одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да за пацијенте са Фабријевом болешћу лијечење Реплагалом може дугорочно произвести клиничке користи. ЦХМП је одлучио да су користи Реплагала веће од ризика и препоручио му је давање одобрења за стављање лијека у промет.
Реплагал је одобрен "у изузетним околностима" јер, будући да се користи за лечење ретке болести, није било могуће добити детаљније информације о леку. Европска агенција за лекове (ЕМЕА) ревидира нове информације доступне годишње и овај резиме ће се ажурирати ако је потребно.
Које се информације још чекају за Реплагал?
Компанија која производи Реплагал спровешће даље студије о леку, углавном ради добијања резултата након петогодишње терапије, других доза, доза одржавања и студија код деце.
Више информација о Реплагал -у
Дана 3. августа 2001. године, Европска комисија је ТКТ Еуропе АБ одобрила „Ауторизацију за маркетинг“ за Реплагал, која важи у цијелој Европској унији. „Одобрење за стављање у промет“ је обновљено 3. августа 2006. За регистрацију статуса сирочади компаније Реплагал, кликните овдје.
За потпуну верзију ЕПАР -а Реплагала кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 02-2007
Подаци о Реплагал - Агалсидасе алфа објављени на овој страници могу бити застарели или непотпуни. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
